Китайские ученые разработали инструмент для изменения генов

Китайские ученые разработали систему адресной доставки, которая может использовать инструменты для изменения генов в клетках толстой кишки, предлагая точное лекарство от воспалительного заболевания кишечника.

В исследовании, опубликованном в четверг в журнале Science Advances, сообщается о наносистеме пролекарства CRISPR-Cas9, которая может транспортировать белок, редактирующий ген, исключительно к воспалительным поражениям в толстой кишке мышей, а затем «включать» этот белок.

CRISPR-Cas9 – это инструмент для редактирования генов, который можно использовать для изменения генов внутри организмов. Однако одним из недостатков популярного терапевтического инструмента является то, что он может быть неточным, вызывая нежелательное редактирование на других участках ДНК.

Исследователи из китайского Университета Чжэцзян покрыли белок Cas9 слоем биомиметической клеточной мембраны, где они закрепили небольшой молекулярный «переключатель».

Они обнаружили, что у мышей химическое плечо переключателя будет активироваться стимулами в язвенной толстой кишке, таким образом активируя инструмент Cas9 для снижения экспрессии белков, вызывающих заболевание.

Исследование показало, что средство доставки поддерживает высокий уровень редактирования генов Cas9 в толстой кишке мышей, заметно снижая при этом редактирование в печени, легких и селезенке.

Согласно исследованию, с помощью этого инструмента нежелательное редактирование в печени снизилось с 13 до 2,6 процента.

Ян Сяоцзе из Чжэцзянского университета, первый автор статьи, сказал «Синьхуа», что система может предоставить новый способ лечения рефрактерных заболеваний толстой кишки.

“Пролекарство, редактирующее геном, также представляет собой доказательный пример точной регуляции CRISPR-Cas9 с помощью определенных патологических стимулов in vivo, предполагая терапевтический потенциал для других заболеваний, таких как рак”, – сказал Ян.

В Китае обнаружена древняя гигантская панда