Генная терапия впервые вернула зрение человеку

18-летний британец Стивен Ховарт (Stephen Howarth), почти потерявший зрение из-за наследственного заболевания, впервые смог самостоятельно пройти поздно вечером от железнодорожной станции к своему дому в Болтоне (Bolton).

Таков наглядный итог первого в мире клинического испытания новой генной терапии, проведённого специалистами глазного госпиталя Мурфилдса (Moorfields Eye Hospital) и института офтальмологии университетского колледжа в Лондоне (Institute of Ophthalmology).

Диагноз Стивена — врождённый амавроз Лебера. Из-за дефектного гена RPE65 в его сетчатке постоянно умирают и не восстанавливаются светочувствительные клетки. Так что сейчас он ещё хоть что-то может воспринимать при ярком освещении, но в полумраке уже теряет всякую возможность ориентироваться в пространстве. И со временем его зрение должно было полностью пропасть. Таковы особенности болезни, для которой до нынешнего момента не существовало никаких эффективных способов лечения.

Лондонские медики при помощи очень тонкой иглы сделали в сетчатки трёх пациентов инъекцию препарата, содержащего вирусы, несущие в себе правильную копию гена RPE65.

Через несколько месяцев врачи проверили зрение своих подопечных. Двое не показали сколь-нибудь заметных улучшений (но и ухудшения не произошло), а вот для Ховарта эффект операции оказался поразительным. Если перед лечением Стивен всё время натыкался на стены в специальном затемнённом лабиринте и проходил метр за минуту, то после инъекции препарата он смог пройти аналогичный лабиринт быстро и без ошибок.

Позже молодой человек отважился и на самостоятельное перемещение по ночному городу. И если ранее в таких условиях он мог лишь видеть самые яркие уличные фонари и зажжённые фары автомобилей, то теперь он стал различать дорожные знаки и разметку, бордюры и даже трещины в асфальте. Авторы опыта говорят, что в дальнейшем зрение Ховарта может ещё улучшиться.

Что до двух других пациентов, то, по мнению медиков, скромные результаты лечения могут быть обусловлены более глубокой стадией болезни. Однако и у них со временем могут произойти благоприятные перемены. Или, по меньшей мере, у тех двоих данная терапия замедлит и даже остановит ухудшение зрения.

Учёные подчёркивают, что испытание показало безопасность нового метода лечения и отсутствие каких-либо побочных эффектов. Да и получить столь явный положительный результат (пусть в одном случае) после "обработки" всего-то трёх человек — дорогого стоит.

В дальнейших опытах команда британских исследователей намерена увеличить дозировку гена, а также проверить данную методику на детях. Поскольку их аналогичное заболевание будет находиться на более ранней стадии (врождённый амавроз Лебера начинает "убивать" сетчатку с самого рождения), следует ожидать гораздо более впечатляющего улучшения зрения.

Кроме того, руководитель эксперимента, профессор Робин Али (Robin Ali) из института офтальмологии, заявил в пресс-релизе госпиталя Мурфилдса, что в дальнейшем его команда намерена проверить аналогичный способ лечения и других заболеваний сетчатки.

membrana.ru